องค์การอาหารและยาอนุมัติยาเสพติดพังผืด Vertex หุ้นกระโดด

时间:2019-06-01  author:哈什  แหล่ง:ลอตเตอรีเงินสด  หมวด:136次  ทบทวน:103บทความ

วอชิงตัน / นิวยอร์ก (สำนักข่าวรอยเตอร์) - หน่วยงานกำกับดูแลด้านสุขภาพได้อนุมัติ Kalydeco ของ Vertex Pharmaceuticals ยาตัวแรกที่ออกแบบมาเพื่อรักษาสาเหตุของโรคปอดเรื้อรังซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายาก

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยากล่าวว่าในวันอังคารที่ Kalydeco นั้นมีประสิทธิภาพในการรักษาผู้คนด้วยโรคที่สั้นลงซึ่งทำให้ปอดและระบบย่อยอาหารเสื่อมถอยลง

หุ้นเวอร์เท็กซ์พุ่งขึ้นมากถึงร้อยละ 11 หลังจากการประกาศอนุมัติซึ่งมาก่อนวันที่ 18 เมษายนของ FDA ที่คาดการณ์ไว้

โรคปอดเรื้อรังมีผลกระทบต่อคนประมาณ 30,000 คนในสหรัฐอเมริกา Kalydeco ซึ่งเป็นยาที่กินวันละสองครั้งเป้าหมายโปรตีนที่มีข้อบกพร่องซึ่งเป็นสาเหตุของโรคปอดเรื้อรังในผู้ป่วยประมาณ 4 เปอร์เซ็นต์เท่านั้น

“ นี่เป็นการบำบัดแบบก้าวกระโดดสำหรับชุมชนพังผืดเปาะเนื่องจากการรักษาในปัจจุบันรักษาอาการของโรคทางพันธุกรรมนี้ได้เท่านั้น” ดร. เจเน็ตวูดค็อกหัวหน้าแผนกยาขององค์การอาหารและยากล่าว

เวอร์เท็กซ์กล่าวว่าจะคิดค่าใช้จ่าย $ 294,000 ต่อปีสำหรับ Kalydeco -

ใกล้ระดับสูงสุดของความคาดหวังของนักวิเคราะห์ บริษัท กล่าวว่าประมาณ 60 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ได้รับการประกันเชิงพาณิชย์โดยประมาณ 40 เปอร์เซ็นต์ครอบคลุมโดยโครงการของรัฐบาล เวอร์เท็กซ์จะมีโปรแกรมช่วยเหลือผู้ป่วยที่หลากหลายเพื่อช่วยเหลือผู้ที่ไม่สามารถจ่ายค่ารักษาที่อาจเปลี่ยนแปลงได้

Kalydeco เป็นผลิตภัณฑ์ตัวที่สองของ Vertex ที่ได้รับการรับรองในสหรัฐอเมริกาในเวลาน้อยกว่าเก้าเดือนหลังจากการรักษาโรคไวรัสตับอักเสบซี Incivek ซึ่งเข้าสู่ตลาดสหรัฐอเมริกาในเดือนพฤษภาคมและกำลังจะขายได้เร็วกว่ายา 1 พันล้านเหรียญในประวัติศาสตร์ยา

โอกาสในการปิดกั้น

ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่สองที่มีศักยภาพในการขายขนาดใหญ่ควรช่วยบรรเทาความกังวลของนักลงทุนว่ายอดขายของ Incivek จะปรับตัวลดลงเร็วกว่าที่คาดการณ์ไว้ซึ่งกดดันหุ้น หุ้น Vertex ได้ลดลงทุกครั้งที่ข้อมูลถูกปล่อยออกมาจากคู่แข่งที่มีศักยภาพด้วยระบบการปกครองยาที่ให้ผลข้างเคียงน้อยกว่า Incivek ซึ่งจะต้องใช้ยาที่เก่ากว่าสองตัวที่ทนต่อยายาก

“ มุมมองของเราคือ บริษัท นี้เป็นเรื่องโรคไวรัสตับอักเสบซีระยะสั้นที่ให้ทุนแก่ธุรกิจระดับโลกระยะยาวในโรคปอดเรื้อรังที่มีทางเลือกสำหรับโอกาสอื่น ๆ ” Geoffrey Porges นักวิเคราะห์ของ Sanford Bernstein กล่าว

องค์การอาหารและยาได้อนุมัติ Kalydeco หรือที่รู้จักกันในเชิงเคมีว่าเป็น ivacaftor ภายใต้การทบทวนลำดับความสำคัญเป็นเวลาหกเดือนสำหรับยาที่เป็นตัวแทนของความก้าวหน้าที่สำคัญกว่าการรักษาที่มีอยู่ ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยอายุ 6 ปีขึ้นไปและ Vertex หวังที่จะขยายการใช้งานให้กับผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่า 2 ปีโดยอ้างอิงจากข้อมูลที่กำลังจะมาถึง

Kalydeco เป็นยาตัวที่สองในอีกหลายวันที่จะได้รับการอนุมัติจากสหรัฐอเมริกาก่อนกำหนดตามการอนุมัติยารักษามะเร็งผิวหนังของ Roche ในวันจันทร์

“ องค์การอาหารและยาพยายามแสดงให้เห็นถึงความเต็มใจที่จะดำเนินการอย่างรวดเร็วเกี่ยวกับยาที่สร้างความแตกต่างและนี่คือผู้สร้างความแตกต่างที่ยิ่งใหญ่” Porges กล่าวของ Kalydeco

Porges มองว่ายอดขาย Kalydeco ต่อปีในระยะสั้น ๆ อยู่ที่ 1.5 พันล้านเหรียญถึง 2 พันล้านเหรียญทั่วโลกโดยมียอดขายสูงถึง 3 พันล้านเหรียญถึง 4 พันล้านเหรียญหากยาพิสูจน์ได้ว่ามีประสิทธิภาพสำหรับประชากรพังผืดที่มีขนาดใหญ่ขึ้น

ปัจจุบัน Vertex กำลังทดสอบ Kalydeco กับยาตัวอื่นในการทดลองแยกกันโดยหวังว่าจะมีผู้ป่วย CF ถึง 90 เปอร์เซ็นต์ คาดว่าจะมีข้อมูลจากการทดลองในปลายปีนี้

Cystic fibrosis เป็นสาเหตุให้ชั้นเมือกบาง ๆ ที่ช่วยให้ปอดปลอดจากเชื้อโรคที่จะกลายเป็นหนาอุดตันทางเดินหายใจและนำไปสู่การติดเชื้อที่ทำลายปอด อายุขัยเฉลี่ยของโรคนี้อยู่ที่ 37 ปีเนื่องจากความเสียหายต่อปอดดำเนินไปเรื่อย ๆ ทำให้มีขีด จำกัด ในการหายใจอย่างรุนแรง

ในการทดลองทางคลินิก Kalydeco ปรับปรุงการทำงานของปอดอย่างมีนัยสำคัญลดจำนวนปัญหาปอดที่ต้องได้รับการรักษาด้วยยาปฏิชีวนะและนำไปสู่การเพิ่มน้ำหนักซึ่งเป็นที่ต้องการสำหรับผู้ป่วยโรค CF ที่มักจะมีปัญหาในการรักษาน้ำหนักให้แข็งแรง

Vertex กล่าวว่าจะเริ่มจัดส่ง Kalydeco ไปยังร้านขายยาของสหรัฐฯในสัปดาห์นี้

เนื่องจากโรคนี้หายากมากองค์การอาหารและยาจึงอนุญาตให้สถานเลี้ยงเด็กกำพร้า Kalydeco การกำหนดมาพร้อมกับระยะเวลาการผูกขาดทางการตลาดเจ็ดปีและจะทำให้ บริษัท สามารถควบคุมราคาพรีเมี่ยมได้

หน่วยงานกำกับดูแลในยุโรปได้ให้ความเห็นชอบ Kalydeco และ Vertex กล่าวว่าหากทุกอย่างเป็นไปด้วยดีการอนุมัติจากยุโรปอาจเข้ามาในไตรมาสที่สาม อย่างไรก็ตามยาเสพติดเกือบจะสั่งราคาที่ต่ำกว่าแน่นอนที่มีการควบคุมราคาเป็นเรื่องธรรมดาและค่าใช้จ่ายจะต้องมีการเจรจาต่อรองในประเทศโดยประเทศชาติ

การอนุมัติตัวสร้างรายได้หลักลำดับที่สองสามารถทำให้ Vertex น่าสนใจยิ่งขึ้นเนื่องจากเป็นเป้าหมายการครอบครองผู้ผลิตยารายใหญ่ที่หมดหวังสำหรับยาใหม่ที่สามารถชดเชยยอดขายที่หายไปเนื่องจากผลิตภัณฑ์หลักเผชิญกับการแข่งขันทั่วไป

หุ้นเวอร์เท็กซ์เพิ่มขึ้น $ 2.88 หรือร้อยละ 8.3 อยู่ที่ $ 37.60 ในตลาด Nasdaq หลังจากปีนขึ้นไปสูงถึง $ 38.62 เมื่อวันก่อน

รายงานโดย Anna Yukhananov ในวอชิงตันและ Bill Berkrot ในนิวยอร์ก; เรียบเรียงโดย Gunna Dickson และ Maureen Bavdek

มาตรฐานของเรา:

อัพเดทล่าสุด

แนะนำในหมวดหมู่นี้

อันดับนี้